الابتكار الجيني والعلاج بتقنية CRISPR
بعد 11 عامًا من تطوير تقنية الكريسبر المبتكرة من قبل جينيفر دودنا وإيمانويل شاربانتيه، تمت الموافقة على أول علاج باستخدام تقنية الكريسبر. حدث تاريخي!
في 16 نوفمبر، أقر المسؤول البريطاني للتنظيم الصحي (MHRA) الدواء المبتكر Casgevy لعلاج اضطرابين وراثيين في الهيموغلوبين: فقر الدم الفولفي (SCA) والنمط الشديد من فقر الدم بيتا ثلاسيميا. يعاني المرضى من فقر الدم الفولفي من آلام مؤلمة ناجمة عن انسداد الأوعية الدموية بواسطة كريات الدم الحمراء الغير طبيعية. أما المصابون ببيتا ثلاسيميا، فيعانون من نقص في الهيموغلوبين، مما يستلزم نقل الدم كل 3-5 أسابيع.
تم تطوير Casgevy بالتعاون بين شركتي Vertex الأمريكية وCRISPR Therapeutics المقرّة في سويسرا. من المتوقع في ديسمبر أن يحصل الدواء على الموافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
💉 كيف يعمل ذلك؟
Casgevy ليس حبوبًا، بل هو علاج جيني معقد ex vivo. يتم سحب خلايا جذعية هيماتوبويتيكية من المرضى وتحريرها باستخدام تقنية الكريسبر. تكون المقصات الجينية في هذه الحالة موجهة نحو جين BCL11A المثبط الذي يقمع تعبير الهيموغلوبين الجنيني. يتم تحقيق التأثير التعويضي بفضل تفعيل HbF. بعد تعديل الخلايا، يتم إعادتها إلى المرضى الذين تم تحرير أماكن لهم في نخاع العظم بواسطة العلاج الكيميائي. إيجابية Casgevy الكبيرة هي أنه لا يلزم البحث عن متبرعين ولا يوجد رد فعل مناعي. خلال التجارب السريرية، تخلص 28 من بين 29 مريضًا بفقر الدم الفولفي من الأزمات القلبية، وتوقفت 39 من بين 42 مشاركًا مصابين ببيتا ثلاسيميا عن حاجتهم إلى نقل الدم. النتائج مبهرة!
💸 لكن ما هو التكلفة؟
بناءً على التدخلات والبنية التحتية اللازمة، يُتوقع أن تبلغ تكلفة العلاج 2 مليون دولار. التكلفة الباهظة ستقلل من إمكانية الوصول إلى هذا العلاج الابتكاري، خاصة مع انتشار فقر الدم الفولفي في الدول الفقيرة في أفريقيا حيث يعزى لها التمييز ضد الملاريا.
نأمل أن تتم التغلب على القيود، وأن “المناعة الجينية” ستساعد الناس في التغلب على أمراض أخرى أيضًا!